进行性肌营养不良症|进行性肌营养不良症:盼药物加速引进审批

河南省安阳市张先生:我是一名罕见病进行性肌营养不良症(简称DMD)患儿的家长 , 孩子于5岁时确诊 , 但是目前国内无药可治 。我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能 , 二十岁左右因呼吸肌 , 心肌受累而有生命危险 。目前我们只能服用激素来延缓病情 , 服用激素对孩子有很大的副作用 , 会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状 , 但是现在我了解到 , 国外已经有一些治疗性的药物 , 是否可以加快审批流程 。
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